Objectif 2026

Financer le lancement du médicament sur mesure

Nous avons besoin de 74 500 € pour lancer la création du médicament sur mesure (ASO) du projet « Restauration UFC1 » : conception des candidats, premiers tests sur les cellules d’Alexandre et préparation du dossier réglementaire.

Collecté : 0 € Objectif : 74 500 €

Le projet de recherche « Restauration UFC1 »

Le projet « Restauration UFC1 » réunit un consortium international d’experts pour concevoir, tester et amener jusqu’au patient un traitement par ASO (Oligonucléotide Antisens) sur mesure ciblant la mutation d’épissage d’UFC1. Les chercheurs créent d’abord un modèle cellulaire dérivé des cellules du patient, puis y testent des dizaines de candidats ASO afin d’identifier celui qui restaure au mieux la production de protéine UFC1.

Chaque étape de ce processus (conception de l’ASO, validation sur les cellules, études de toxicité, autorisations réglementaires) nécessite des ressources importantes. En soutenant ce projet, les donateurs contribuent directement à la création d’un traitement personnalisé pour corriger la mutation UFC1, avec un impact potentiel pour toutes les familles affectées dans le monde.

Télécharger le livret de présentation du Projet Restauration UFC1

Dons en Cryptomonnaie

Soutenez la science avec un don innovant en Ethereum (ETH), USDC ou USDT. Chaque contribution via la blockchain aide directement la recherche.

Ces dons ouvrent droit à une déduction fiscale de 66%. Envoyez-nous votre preuve de transfert par email sur contact@alliance-ufc1.org pour recevoir votre reçu fiscal.